Azacytydyna doustna to lek firmy Bristol Myers Squibb, wskazany u chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML) w leczeniu podtrzymującym, którzy przeszli terapię indukującą lub indukującą i konsolidującą, są w całkowitej remisji (CR) lub całkowitej remisji z niepełną regeneracją morfologii krwi (CRi) i nie kwalifikują się do przeszczepienia macierzystych komórek krwiotwórczych lub nie wyrażają na to zgody. To jedyny zarejestrowany do tej pory lek  w 1. linii leczenia podtrzymującego w ostrej białaczce szpikowej (AML), który wykazał znaczące korzyści dla chorych w zakresie przeżycia całkowitego oraz czasu wolnego od nawrotu choroby.
- „Dostęp do azacytydyny doustnej to ogromna szansa dla chorych na ostrą białaczkę szpikową, którzy pilnie potrzebują terapii podtrzymującej w walce z tym agresywnym nowotworem krwi. Jest to zwieńczenie naszych starań, aby polscy pacjenci mieli dostęp do zindywidualizowanego leczenia. Innowacyjne leczenie chorych na AML było priorytetem organizacji pacjentów hematoonkologicznych w 2022 roku. Obecnie polski program leczenia ostrej białaczki szpikowej jest oceniany jako najlepszy w Europie. Dziękujemy tym wszystkim, którzy pracowali nad powstaniem programu lekowego – w szczególności Panu Ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu, Pani Konsultant Krajowej w Dziedzinie Hematologii prof. Ewie Lech – Marańdzie oraz wszystkim zaangażowanym ekspertom” - podkreśliła Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Stowarzyszenia na rzecz walki z chorobami nowotworowymi „Sanitas”.

- „W imieniu pacjentów chorych na ostrą białaczkę szpikową i ich bliskich dziękuję Ministerstwu Zdrowia za podjęcie decyzji o refundacji. Ostra białaczka szpikowa jest najtrudniejszym do leczenia nowotworem krwi, o najgorszym rokowaniu. Dostępność i możliwość zastosowania różnych leków w tak szybko postępującej chorobie ma kluczowe znaczenie. Cieszę się, że chorzy na AML będą mieć
w końcu dostęp do optymalnego i pełnego leczenia” - powiedziała Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia „Hematoonkologiczni”.
- „Zastosowanie azacytydyny doustnej w leczeniu podtrzymującym wydłuża istotnie całkowite przeżycie w porównaniu do grupy chorych, którzy takiego leczenia nie otrzymywali. O skuteczności tej terapii świadczą wyniki badań randomizowanych, które potwierdzają wydłużenie całkowitego przeżycia w okresie 5-letnich obserwacji. Z satysfakcją przyjmuję, że Ministerstwo Zdrowia wsłuchało się w głos środowiska eksperckiego, które apelowało o dostęp do tego przełomowego leku dla polskich pacjentów” – powiedziała prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Zgodnie z badaniem QUAZAR-AML-001(1) (międzynarodowe randomizowane badanie fazy 3, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby - wyniki opublikowano w „New England Journal of Medicine” w grudniu 2020 r.) wykazano, że leczenie podtrzymujące azacytydyną doustną wydłuża przeżycie całkowite u wszystkich chorych należących do grupy FIT, niezależnie od stanu ogólnego pacjenta, wcześniejszego leczenia, lub co ważne, statusu MRD (mierzalnej choroby resztkowej), która stanowi niekorzystny czynnik prognostyczny.
Korzyści z leczenia odnoszą również pacjenci w różnych podgrupach z ryzykiem genetycznym ocenianym na podstawie różnych mutacji molekularnych, w tym w podgrupie NPM1 (nukleofozminy), która jest grupą korzystnego ryzyka jak i w podgrupie z mutacją FLT3 (niekorzystnego ryzyka).
Azacytydyna doustna spełnia cechy idealnej terapii do leczenia podtrzymującego - jest dobrze tolerowana, co umożliwia długotrwałe stosowanie u chorych w całkowitej remisji (CR). Lek jest również skuteczny w obniżaniu ryzyka nawrotu choroby.

Czym jest ostra białaczka szpikowa?
Ostra białaczka szpikowa (AML, acute myeloid leukemia) jest nowotworem hematologicznym, w którym dochodzi do proliferacji i kumulacji w szpiku kostnym niedojrzałych komórek blastycznych. Naciekanie szpiku przez komórki białaczkowe prowadzi do niewydolności prawidłowej hematopoezy, a w konsekwencji do niedokrwistości, małopłytkowości i neutropenii. Ostra białaczka szpikowa jest
jednym z najbardziej agresywnych i najtrudniejszych w leczeniu nowotworów hematologicznych – tym samym rokowania pacjentów są słabe. Zgodnie z polskimi danymi(2) mediana przeżycia całkowitego chorych zarejestrowanych w systemie NFZ w latach 2009 - 2015 z rozpoznaniem AML wynosiła 6 miesięcy, 3- i 5-letnie OS osiągnęło, odpowiednio, tylko 26,5% i 23,4% chorych.

(1) https://ashpublications.org/blood/article/doi/10.1182/blood.2022016293/486222/Prognostic-impact-of-NPM1-and-FLT3-mutations-in

(2) Budziszewska K., Lech-Marańda E., et. Al. Zachorowalność i chorobowość na nowotwory układu krwiotwórczego w Polsce (2009–2015) określone na podstawie analizy danych Narodowego Funduszu Zdrowia wykorzystanych w projekcie „Mapy potrzeb zdrowotnych — baza analiz systemowych i wdrożeniowych”, Hematologia 2017, tom 8, nr 2, 89–104 DOI: 10.5603/Hem.2017.0013